Resumé vun den EB Research News: Juli – Oktober 2025
Liest weider fir en Update iwwer d'Fuerschungsprojeten, déi DEBRA finanzéiert, an eng Zesummefassung vun der EB-Fuerschung, déi an de leschte véier Méint publizéiert gouf.
Klinesch Verspriechen
An dëser Period eng nei klinesch Studie mat Sëtz a Groussbritannien, déi Millioune Pond kascht gouf ausgezeechent, matfinanzéiert vun DEBRA UK a Liewensbogen. Dr. Su Lwin wäert dëst Projet beim Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust (GSTT) a beim King's College London (KCL) leeden. D'Patientenrekrutéierung fänkt 2026 un, an d'Medikamentenbehandlung soll 2027 ufänken.
Eis Fuerscher maachen klinesch Studien iwwer dupilumab (Prof. Paller, USA) an apremilast (Dr Chiaverini, Frankräich) hunn an dëser Period Fortschrëttsrapporte virgeluecht:
40 Leit goufen fir d'Dupilumab-Studie vum Prof. Paller rekrutéiert. 23 vun hinnen hunn schonn 8 Wochen ouni Dupilumab ofgeschloss, fir eng Basislinn fir d'Symptomer ze setzen, an 16 Wochen Dupilumab-Injektiounen. Nuets droen d'Participanten e speziell entwéckelte Juckensensor, fir Kratzer z'entdecken, vun deenen se sech vläicht net bewosst sinn, a si berichten iwwer hir Erfahrungen mat Jucken a Péng. Déi virleefeg Resultater suggeréieren eng bedeitend Reduktioun vu Jucken a Péng wéinst den Dupilumab-Injektiounen. DEBRA UK Finanzéierung fir Reeskäschte fir zousätzlech Participanten bedeit datt d'Studie um richtege Wee ass fir bedeitend Beweiser ze liwweren fir Dupilumab nei benotzen fir EB ze behandelen.
D'Studie vum Dr. Chiaverini iwwer d'Wierksamkeet vun Apremilast bei Erwuessener a Kanner mat schwéierer EBS huet Enn 2024 ugefaangen. Dräi vun de véier bedeelegten Zentren sinn op a prett fir d'Participanten ze begréissen.
Präklinesch Medikamenten-Neiverwendung
Präklinesch Studien ginn a Zellen duerchgefouert, ier e Medikament op Mënsche getest gëtt.
A Projet am Cancer Research UK Scotland Institute, déi vun DEBRA UK an DEBRA Irland zesumme finanzéiert gëtt, ass opgehalen, nodeems de Prof. Gareth Inman erfollegräich iwwer 3,000 zougelooss Medikamenter getest huet, fir hir Effektivitéit géint RDEB-Kriibszellen ze bestëmmen. 165 vun den 3,135 getesteten Medikamenter hunn am Laboratoire festgestallt, datt se de Wuesstum vu Kriibszellen verlangsamen oder Kriibszellen ëmbréngen. Déi Top 50 goufen a verschiddenen Dosen weider getest an zwee ginn an d'präklinesch Tester an engem ... weidergefouert. neit Doktoratsprojet am Laboratoire vum Prof. Inman.
Fuerschung fir Beweiser ze liwweren Statine fir RDEB-Kriibs nei ze benotzen ass nach an der präklinescher Phas, wou d'Aarbecht a Zellen anstatt a Mënschen duerchgefouert gëtt. D'Fuerscher vum Dr. Zauner hunn bestätegt, datt Lovastatin effektiv de Wuesstum vun RDEB-Tumorzellen am Laboratoire verlangsamt a souguer Zeeche weist, datt se manner wahrscheinlech sech ausbreeden. Si hunn erausfonnt, datt net all Tumorzellen op déiselwecht Manéier reagéieren an hunn eng méiglech Method identifizéiert fir virauszesoen, wéi gutt en Tumor op dës Statinbehandlung reagéiere kéint.
d' Oliver Thomas EB Fellowship PhD StudentDe Cameron Ferguson huet ugefaange mat schaffen am Laboratoire vum Dr. Chambers zu London. Am éischte Joer vun dësem Projet hunn d'Fuerscher festgestallt, datt spezifesch Aarte vun Immunzellen an der JEB-Haut däitlech méi héich sinn, besonnesch do wou d'Haut vun EB-Symptomer betraff ass. Entzündungshemmend Medikamenter, déi fir eng nei Uwendung geplangt sinn, goufen iwwerpréift a si sécher. Eng méi grouss Studie fir ze verstoen, wéi se d'Symptomer beaflossen, gëtt am nächste Joer vum Projet duerchgefouert.
Dr. Chambers huet um Members' Weekend am Mee 2025 Informatiounen iwwer hire Projet presentéiert.
Dr. Zauner huet am Februar 2025 an eiser Webinarserie iwwer Fuerschung a Gesondheet eng Presentatioun gehalen.
Baussent DEBRA UK publizéieren d'Fuerscher weiderhin hir Fortschrëtter iwwer EB:
- Zevaskyn D'Gentherapiebehandlung fir RDEB besteet doran, d'Hautzellen vun engem Patient ze sammelen an an engem Laboratoire ze modifizéieren, fir eng gesond Versioun vum COL7A1-Gen derbäizesetzen. Déi modifizéiert Zellen ginn dann zu enger dënner Schicht ugebaut, déi op d'Wonne vum Patient gegraff gëtt. Et gëtt elo dräi Zentren an den USA, wou dës Behandlung ugebuede ka ginn, dorënner den D'Kannerpsychiatrie Colorado, An der Lucile Packard Kannerklinik Stanford zu San FranciscoD'Firma, déi Zevaskyn produzéiert, Abeona, plangt, bis Mëtt 2026 bis zu zéng Leit pro Mount ze behandelen.
- Vyjuvek Gentherapie ass eng topesch Gelbehandlung fir DEB, hiergestallt vu Krystal Biotech, déi elo ka ginn vun der Gebuert un an den USA benotzt an an engem eegenen Haus applizéiert. A Fall studéieren bericht wéi véier Woche Vyjuvek-Behandlung engem Puppelchen mat DEB gehollef huet, dat virdru keng Entwécklungsmeilesteen erreecht huet, ze stoen a goen. D'Virdeeler vu Vyjuvek goufen an engem Prozess a Japan bestätegt wou et geschwënn och fir de Gebrauch zougelooss kéint ginn.
- Filsuvez ass keng Gentherapie, mee hëlleft Wonnen ze heelen. Et gëtt vun der Firma Chiesi mat Extrakter aus Birkenbeem hiergestallt an ass a Groussbritannien, souwéi an der EU an den USA fir d'Behandlung vu Wonnen bei DEB a JEB guttgeheescht. Et gouf viru kuerzem gewisen fir d'Zäit an d'Suen ze reduzéieren, déi fir d'Kleedungswiessel ausgeginn ginn, mat Leit an enger däitscher Studie iwwer reduzéiert Péng a Jucken bericht.
- Laborstudien hunn ervirgehuewen verschidden Aarte vu RDEB-Wonnen déi méi lues heelen wéi anerer an déi spezifesch Proteinen, déi vum Immunsystemprozess, Entzündung, benotzt ginn, kënnen dozou bäidroen.
- Laboratoire Beweiser (präklinesch) goufen gesammelt fir d'Ënnerstëtzung vun der Neibenotze vu Midostaurin, eng Behandlung géint Bluttkriibs, fir d'Symptomer vun EBS ze reduzéieren.
- Fuerscher ënnersichen, wéi EB de Mond an d'Zänn beaflosst a wéi... Laserbaséiert Behandlungen kënnen bei Péng hëllefen.
DEBRA UK ass houfreg, pionéierend Fuerschung z'ënnerstëtzen, déi der EB-Gemeinschaft Hoffnung bréngt. Mir kréien keng staatlech Finanzéierung a si vun Spenden ofhängeg, fir weiderhin wichteg Fuerschung an Ënnerstëtzungsdéngschter ze finanzéieren.
Kuckt nach eng Kéier no fir den nächsten Update am Mäerz 2026.