Wéi EB Therapien funktionnéieren

Gentherapie ass e Wee fir ze behandelen a genetesch Conditioun duerch Korrigéiere vun de Feeler an enger Persoun Genen datt sinn responsabel fir hir Symptomer. Dëst ass anescht wéi d'Behandlung vun den individuellen Symptomer selwer. Genen sinn d'Rezepter fir d'Proteine, déi eise Kierper sinn gemaach vun. Si kënne Feeler an hinnen hunn, déi verhënnert datt funktionéierend Proteinen gemaach ginn. Wann eng Persoun Kierper kann net bestëmmt Hautproteine ​​maachen, dëst verursaacht EB Symptomer. 

Gentherapie benotzt natierlech Prozesser vu Viren a Bakterien fir Aarbechtsgenen ze kreéieren an se an Zellen ze setzen wou e Gen fehlt oder gebrach ass. Dëst kann entweder gemaach ginn andeems Dir eng Probe vun enger Persoun hir Zellen an de Labo huelen fir déi genetesch Korrekturen ze maachen an se dann zréckzeginn (dëst gëtt ex vivo genannt) oder andeems Dir eng Persoun direkt mat enger Injektioun oder Gel behandelt, déi den funktionnéierende Gen an d'Zellen setzt. an hirem Kierper déi et brauchen (dëst gëtt in vivo genannt).  

Nei Genen an eis Zellen ze kréien ka schwéier sinn, awer eemol en neit, korrekt Gen an d'Zellen vun enger Persoun gesat gouf, kann et vun der Zell benotzt ginn fir de Protein ze maachen deen fehlt. 

Viren ginn dacks benotzt fir nei Genen an Zellen ze setzen well dëst ass wat se natierlech maachen. Gentherapie mécht e Virus harmlos andeems se seng Fäegkeet ewechhuelen sech selwer ze replizéieren. Et mécht de Virus nëtzlech andeems d'Gen ersat ginn, déi en an eis Zellen setzen fir eis krank ze maachen mat engem neie Gen deen eis gesond mécht. Eng aner Manéier fir Genen an eis Zellen ze kréien involvéiert se mat Ueleg oder Protein ze beschichten. Genen op hir eegen ginn einfach duerch Sonneliicht zerstéiert an natierlech optrieden Proteinen genannt Enzymen. 

Dëse Video vun der American Society of Gene and Cell Therapy erkläert d'Gentherapie:  

Verschidde Viren gi benotzt fir méi grouss oder méi kleng Genen (méi laang oder méi kuerz Protein Rezepter) an eis Zellen ze setzen. 

Dës Viren goufen geännert sou datt se eis net krank maachen, awer mir hu vläicht schonn eng Krankheet verursaacht duerch d'Aart vum Virus deen fir d'Gentherapie benotzt gëtt. Dëst bedeit datt mir eng Immunreaktioun op in vivo Therapie mat dëser Zort Virus hunn. Mir kënnen och eng Immunreaktioun hunn wann in vivo Gentherapie widderholl gëtt. D'Gentherapie funktionnéiert net sou gutt an eisem Kierper wann eisen Immunsystem den Gentherapievirus zerstéiert ier en dat neit Gen an eis Zellen liwwere kann.  

Heiansdo reagéiert eisen Immunsystem op dat neit, korrekt Protein wéi wann et e Keim wier. Fuerscher musse kontrolléieren datt eng Gentherapie keng Immunantwort verursaacht. 

E puer Aarte vu Gentherapie zielen eenzel Behandlungen ze sinn, anerer erfuerderen widderholl Uwendungen. 

Haut gëtt kontinuéierlech erneiert; al Hautzellen stierwen a flaken of an nei Zellen ersetzen se. Déi nei Zellen kommen aus méi déif an der Haut, wou Zellen wuessen, maachen eng nei Kopie vun all hiren Genen an trennen dann ëmmer erëm an zwee fir kontinuéierlech nei, Ersatz Hautzellen ze kreéieren. 

Zellen déi nei Genen an hinnen duerch Gentherapie gesat hunn, stierwen natierlech a ginn duerch méi nei Zellen ersat, sou datt d'Gentherapie muss widderholl ginn. Den neie Gen gëtt nëmmen an nei Zellen kopéiert, wann en Deel vun engem vun eise Chromosomen ginn ass. Dëst gëtt Integratioun genannt.  

Chromosomen si laang Stécker vun DNA, déi déif an eisen Zellen begruewe sinn an all vun eise Genen ass en Deel vun engem vun dëse Chromosomen. Wa mir un all Gen als d'Rezept denken fir ee vun de Proteinen ze maachen, aus deenen eise Kierper opgebaut ass, ass all Chromosom wéi e Rezeptbuch. Dat neit Rezept an ee vun de Rezeptbicher pechen heescht datt et kopéiert gëtt. 

E puer Gentherapien integréieren den neie Gen an e Chromosom, an e puer net. Dëst kann änneren wéi laang d'Behandlung funktionnéiert fir d'Symptomer ze kontrolléieren. 

Wann en neie Gen integréiert ass, ass et wichteg datt et keng vun deenen aneren Genen ënnerbrach an se aus der Aarbecht stoppt. Stellt Iech vir zoufälleg dat neit Rezept iwwer en Deel vun engem anere Rezept ze pechen. Fuerscher musse sécherstellen datt Gentherapie keng Feeler an all aner existent Genen verursaacht. 

Gen Editing ass eng Zort Gentherapie déi op natierlech optriedende Methoden baséiert, déi vu Bakterien benotzt gi fir sech vu Viren ze schützen. Dir kënnt méi Detailer doriwwer liesen hei.

Amplaz vun engem neien, funktionnéierende genetesche Rezept un Zellen ze liwweren, fir datt se e fehlend Protein kënne maachen, ass d'Geneditioun e Wee fir dat existent, gebrach Gen ze fixéieren fir eng Persoun säin eegent Rezept ze korrigéieren. 

Et ass wichteg datt de Prozess keng Ännerungen soss anzwousch mécht, déi nei Feeler an aner Genen aféieren kënnen. Et ass och wichteg datt keng Ännerunge fir Ee oder Spermienzellen gemaach ginn, wat kéint bedeiten datt e Kand gebuer gëtt mat genetesche Verännerungen, op déi se net zoustëmmen.  

Gen Redaktioun gëtt als ex vivo Gentherapie duerchgefouert anstatt eng in vivo Behandlung. Eng Persoun seng eege Stammzellen kéinte gesammelt ginn, genetesch Feeler korrigéiert ginn, an hinnen zréckginn. 

Dëse Video erklärt eng Aart vu Gen-Editioun mam CRISPR/Cas9 System: 

E puer potenziell EB-Behandlungen baséieren op Stammzellen, eng spezifesch Zort Zell, déi dacks aus Knueweess geholl gëtt, awer och aus aneren Deeler vum Kierper vum Spender kommen, déi sech an aner Zellarten transforméiere kënnen. Zelltherapiebehandlunge kënnen Stammzellen vun engem deen keen EB huet an de Bluttstroum vun engem mat EB setzen. Dës Zelle kënnen op d'Haut an aner Deeler vum Kierper reesen, déi vun EB beaflosst sinn an Zellen ginn, déi fäeg sinn de fehlend Protein ze maachen, deen EB Symptomer verursaacht. Dëst kéint e Wee sinn fir EB Symptomer ronderëm de Kierper ze behandelen. 

Mesenchymal Stromalzellen (MSCs) sinn eng Zort Zell mat ähnlechen Eegeschafte wéi Stammzellen déi an EB gepréift ginn. 

Fannt méi iwwer Stammzellen an dësem Video eraus: 

Drogentherapie ass wann d'Symptomer mat Substanzen behandelt ginn, déi aktiv beaflossen wéi eise Kierper funktionnéiert. Si kënnen an enger Pille sinn, déi mir schlucken, eng Injektioun an d'Haut oder d'Muskelen, eng Transfusioun duerch eng Nadel an de Bluttstroum oder eng Crème, Spray, Gel oder Auge Tropfen. 

EB ass eng entzündlech Krankheet, an Dokteren hunn e gutt Verständnis wéi d'Entzündung an eise Kierper geschitt. Dëst bedeit datt si Medikamenter wielen kënnen, déi d'Entzündung an anere Bedéngungen reduzéieren nei z'erreechen fir eb. 

D'Péng vun EB Wounds kann mat Péng lindert Drogen oder Berouegungsmëttel behandelt ginn. 

Dëse Video erkläert wéi Medikamenter an eisem Kierper funktionnéiere kënnen: 

Proteintherapie beinhalt d'Ersatz vum Protein dat fehlt bei Leit mat EB wéinst enger genetescher Ännerung am Rezept dat et kodéiert.  

Amplaz d'genetesch Rezept fir e Hautprotein z'änneren (Gentherapie), probéiert d'Proteintherapie de vermësste Protein 'Ingredient' zréck op d'Haut ze addéieren déi net richteg funktionnéiert. Et ass e bësse wéi Dir probéiert d'Fëllung an Äre Patt ze addéieren nodeems se aus dem Ofen erauskoum anstatt de gebrochene Patt Rezept z'änneren. Fuerscher musse verstoen wéi een de Protein dohinner kritt wou et muss sinn. Dëst kéint mat enger Injektioun sinn, duerch Blutt dat et ronderëm de Kierper droe géif oder direkt op Aen oder Wonnen, wou d'Haut net als Barrière handelt. 

De Protein, dee fir Proteintherapie gebraucht gëtt, kann a Laboratoire-Typ Ariichtungen hiergestallt ginn, wou Bakterien oder Hefzellen, déi dat richtegt genetesch Rezept enthalen, ugebaut an als kleng Proteinfabriken benotzt ginn. Dës Technologie kann effizient grouss Quantitéite vun engem mënschleche Protein erstellen. Zum Beispill gëtt mënschlecht Insulin op dës Manéier produzéiert fir Leit mat Diabetis routinéiert ze behandelen.